北京时间9月9日，被誉为“诺奖风向标”的生物医学领域重要奖项——拉斯克奖，正式揭晓。哪些人获奖？获奖原因又是什么？“医学界”带您快速了解拉斯克奖2026年度获奖人。 撰文 | 凌骏 2026年度拉斯克奖获奖名单正式揭晓。 基础医学研究奖授予了斯坦福大学医学院的Emmanuel Mignot、筑波大学的Masashi Yanagisawa，表彰他们发现了食欲素这种维持清醒状态的脑肽，从而揭示了睡眠本质的关键所在。 临床医学研究奖授予了3位任职或曾任职中外制药的日本科学家——Kunihiro Hattori 、Takehisa Kitazawa和Tomoyuki Igawa，他们发明了一种双特异性抗体，能够同时结合凝血因子IXa和X，从而恢复了A型血友病患者体内缺乏的VIII因子活性，用于治疗这种疾病。 公共服务奖则授予了Michael J. Fox先生，以表彰他让帕金森病患者的声音得到更广泛关注，并持续推动寻找更优疗法和最终治愈帕金森病的科学研究。 2026 拉斯克奖基础医学研究奖 20世纪90年代末，Yanagisawa在研究一类被称为G蛋白偶联受体（GPCR）的细胞表面蛋白。这类受体是众多药物的重要靶点，但基因组研究揭示出许多功能未知的“孤儿受体”。 为寻找能激活这些受体的分子，他将大鼠脑组织的提取物层析分离，逐一施加于表达不同受体的培养细胞。历经反复筛选，他最终找到两种能特异性激活某孤儿受体的肽段，命名为orexin（源自希腊语，意为“食欲”），将其注入大鼠脑内，会促进进食。 按道理，这一发现应该是“减重领域”的突破。但当Yanagisawa培育出缺失orexin基因的小鼠后，小鼠的进食量与体重却并未如预期般改变。 一筹莫展之际，研究人员偶然在夜间观察中发现，这些缺失了orexin基因的小鼠，会在活动中突然侧倒、静止片刻后又自行恢复。监测显示，倒地期间的小鼠肌肉松弛、脑电波直接呈现快速眼动（REM）睡眠特征，跳过了正常的非REM睡眠阶段——这与人类发作性睡病的表现高度相似。 几乎同一时间，在相距遥远的美国实验室里，Emmanuel Mignot历时十年，试图找出导致犬类遗传性发作性睡病的致病基因。 在犬类基因组尚未测序的年代，这是一项艰巨挑战。Mignot利用遗传连锁分析，逐步锁定致病区域，最终确认致病基因，正是Yanagisawa刚发现的第二种orexin受体基因。两项几乎同期发表的研究，从两个物种共同揭示：发作性睡病源于orexin信号通路的功能不足。 不过，人类发作性睡病极少呈现家族遗传性，单纯基因突变无法解释病因。Mignot检测发现，绝大多数患者脑脊液中orexin水平缺失，尸检脑组织也证实，患者下丘脑中合成orexin的神经元普遍缺失，而邻近的其他神经元却完好无损——提示这是一种高度选择性的神经元损毁，而非基因缺陷所致。 结合与人类白细胞抗原（HLA）相关的遗传研究，一系列证据进一步支持：部分发作性睡病可能与异常免疫反应攻击食欲素神经元有关。 围绕这一系列发现，全新的睡眠药物研发方向诞生。orexin受体拮抗剂为失眠治疗提供了副作用更小的新选择；而能够激活orexin受体的药物则为发作性睡病带来治疗希望。 今年8月5日，美国FDA批准武田开发的Orzeyful（oveporexton），用于治疗成人1型发作性睡病。Mignot与Yanagisawa的研究，将睡眠科学从依赖脑区损毁观察的粗放时代，推向了分子机制解析的新阶段。 202 6 拉斯克奖 临床医学研究奖 A型血友病是一种由凝血因子VIII（F-VIII）缺陷引起的遗传性出血性疾病。20世纪90年代，重组凝血因子VIII药物问世，能够直接补充患者体内缺失的F-VIII，大幅改善了患者的治疗现状。 但这一疗法存在明显局限：它无法经消化道或皮下吸收，必须静脉注射，且在体内存留时间短，患者每周需注射多次；此外，约30%的重症患者会产生针对F-VIII的抗体（抑制物），使药物失效，进一步增加死亡和致残风险。业界因此迫切需要一种给药频率更低、可皮下注射、且在抑制物存在时依然有效的疗法。 2000年，Hattori从凝血级联反应中的一个细节获得灵感：如果凝血因子VIII的关键作用之一，是把凝血因子IXa和X拉到合适的位置以促进反应，那么能否不用凝血因子VIII本身，而设计一种抗体来完成同样的工作？ 要知道，抗体天然拥有两条“手臂”，若让一侧结合IXa、另一侧结合X，也许就能像凝血因子VIII一样将二者拉近。相比传统凝血因子替代疗法，抗体更稳定、适合皮下注射，且结构完全不同，理论上不受抑制物干扰。 于是，Hattori牵头启动项目，Kitazawa和Igawa分别负责生物学与工程学方向。但问题也随之而来，在早期的实验中，最有潜力的候选分子在试管中的确能促进凝血，但在动物